La herramienta molecular conocida como CRISPR/Cas9 se emplea para editar o corregir el genoma de células, incluyendo las humanas. En términos prácticos, esta herramienta funciona como unas tijeras moleculares que cortan moléculas de ADN de manera precisa y controlada, permitiendo modificar su secuencia mediante la eliminación o inserción de nuevo ADN.
¿Cómo SURGIO?
En 1987, se publicó un artículo que describía cómo algunas
bacterias, incluyendo Streptococcus pyogenes, utilizaban enzimas para
defenderse de infecciones víricas. Sin embargo, la comprensión completa de este
mecanismo no se logró hasta que se mapearon los genomas de bacterias y otros
microorganismos. Se descubrió que muchas arqueas tenían una zona en su genoma
llamada CRISPR, que contenía repeticiones palindrómicas cortas y espaciadores
que se parecían a los de los virus y plásmidos. Cerca de este agrupamiento se
encontraron genes que codificaban nucleasas conocidas como genes cas. Cuando un
virus entraba en la bacteria, el sistema de defensa reconocía el material
genético viral y lo inactivaba mediante una proteína Cas y un ARN producido a
partir de las secuencias CRISPR. Las proteínas Cas también podían coger una
pequeña parte del ADN viral y modificarlo, integrándolo en las secuencias
CRISPR. En 2012, un equipo de investigadores dirigido por las doctoras
Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna demostró cómo convertir este sistema
natural en una herramienta de edición de ADN programable utilizando ARN para
dirigir el sistema a una posición específica del ADN.
¿Como funciona?
Con el uso de CRISPR, los investigadores pueden cortar y pegar secuencias de ADN. En primer lugar, crean un conjunto de letras genéticas llamado "ARN guía", que, al igual que los fragmentos virales originales del código, se une a una secuencia específica del ADN en medio de los millones de letras A, T, G y C del genoma. Luego, se introduce este ARN guía junto con una enzima similar a Cas9 en la célula objetivo, la cual coincide con el texto correspondiente y lo abre. Los científicos utilizan este mecanismo para eliminar, mutar, insertar o reparar secuencias genómicas de ADN en células, animales y humanos.
¿Cómo nos ayudara en un futuro?
La tecnología CRISPR/Cas9 ha abierto una nueva era de la
ingeniería genética, permitiendo la edición, corrección y alteración precisa
del genoma de cualquier célula de manera fácil, rápida y barata. Esto permitirá
curar enfermedades genéticas antes consideradas incurables y modificar
bacterias y microorganismos para uso alimentario e industrial. También se puede
utilizar para mejorar los alimentos transgénicos. Sin embargo, la lucha por las
patentes ha comenzado y varias empresas están compitiendo para obtener la
patente para el uso de CRISPR/Cas9. En este sentido, se espera que se monte un
“procedimiento de interferencia” en Estados Unidos para determinar quién tiene
la patente de CRISPR/Cas9.
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